La FDA américaine approuve le médicament génétique du syndrome de Rett d’Acadia

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La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le médicament d’Acadia Pharmaceuticals Inc pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble génétique du cerveau, a annoncé vendredi la société, ce qui en fait le premier médicament approuvé pour la maladie.

La décision du régulateur américain de la santé autorise l’utilisation du trofinetide, vendu sous le nom de marque Daybue, chez les patients adultes et pédiatriques de deux ans et plus et s’accompagne d’un avertissement de diarrhée et de perte de poids. L’approbation intervient des mois après que la FDA a refusé d’approuver l’utilisation élargie du médicament Nuplazid d’Acadia pour traiter la psychose liée à la maladie d’Alzheimer. Les analystes ont déclaré que l’approbation de Daybue contribuerait à stimuler la croissance de l’entreprise à court terme.

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«Nous avons beaucoup planifié la commercialisation potentielle du trofinetide, y compris les ressources permettant aux patients d’accéder au médicament», a déclaré Kathie Bishop, cadre supérieure d’Acadia, avant l’approbation.

Acadia a déclaré qu’elle prévoyait de mettre le médicament à la disposition des patients d’ici la fin avril. Il n’a pas divulgué les détails du prix.

Avant l’approbation, l’analyste de David Hoang SMBC Nikko Securities a estimé un prix catalogue au lancement de 450 000 $ par an. Il prévoyait des ventes maximales de trofinetide aux États-Unis de 487,2 millions de dollars d’ici 2035. L’analyste de RBC Capital Markets, Gregory Renza, écrivant également avant l’approbation, prévoyait que les ventes maximales aux États-Unis dépasseraient 500 millions de dollars d’ici 2032 et un prix de lancement annuel moyen d’environ 425 000 $.

Acadia prévoit des ventes de Nuplazid – son seul médicament sur le marché – entre 520 et 550 millions de dollars cette année, au-dessus des attentes médianes des analystes de 532,8 millions de dollars, selon les données de Refinitiv. Alors que le fabricant de médicaments fait face à une perte d’exclusivité pour Nuplazid en 2028, les investisseurs ont placé leurs espoirs dans un lancement réussi du trofinetide.

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Après que la FDA ait refusé d’approuver l’utilisation élargie du Nuplazid, Acadia a déclaré qu’elle ne poursuivrait pas cette indication pour le Nuplazid. Le fabricant de médicaments prévoit de concentrer ses ressources sur le développement à un stade avancé de Nuplazid pour traiter les symptômes de la schizophrénie et le développement à un stade précoce d’un autre candidat, ACP-204, pour la psychose liée à la maladie d’Alzheimer.

Le syndrome de Rett est une maladie neurodéveloppementale rare qui survient principalement chez les filles. Selon les estimations du gouvernement, il touche moins de 50 000 personnes aux États-Unis

Les actions de la société basée en Californie ont clôturé en baisse de 0,68% vendredi.

Le médicament d’Acadia agit comme une forme artificielle du facteur de croissance analogue à l’insuline IGF-1 et aide à réduire l’inflammation dans le tissu nerveux ainsi qu’à faciliter la transmission de l’influx nerveux.

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La demande d’autorisation de commercialisation d’Acadia était basée sur les données d’une étude de stade avancé dans laquelle le traitement avec le médicament a montré une amélioration des principaux symptômes de la maladie par rapport à un placebo. L’amélioration des symptômes a été mesurée selon les échelles d’évaluation Rett Syndrome Behaviour Questionnaire et Clinical Global Impression of Improvement.

La société avait autorisé le médicament pour un paiement initial de 10 millions de dollars au fabricant de médicaments australien Neuron Pharmaceuticals pour le développement et la vente en Amérique du Nord en 2018. (Reportage de Bhanvi Satija, Nandhini Srinivasan et Anirudh Saligrama à Bengaluru; Montage par Shailesh Kuber et William Mallard)