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Santé

Cholestérol : les premiers résultats de la thérapie génique

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Dans un rapport intermédiaire de la première étude chez l’homme présenté lors des sessions scientifiques 2023 de l’American Heart Association, la société Verve Thérapeutique a annoncé les résultats préliminaires de son essai de thérapie génique visant à traiter les personnes souffrant d’une forme héréditaire d’hypercholestérolémie (voir CRISPR : un essai clinique contre l’hypercholestérolémie ; essai CRISPR : la FDA s’interroge sur d’éventuelles transmissions à la progéniture).

Avec une seule injection, la thérapie qui met en œuvre l’édition de base a pu réduire, « de manière significative », le « mauvais cholestérol »(1) chez les personnes porteuses du gène PCSK9ce qui induit un « risque élevé  » crise cardiaque  » tôt « .

L’étude actuelle a porté sur 7 hommes et 2 femmes de Nouvelle-Zélande ou du Royaume-Uni. Les patients ont en moyenne 54 ans. Malgré le traitement, ils présentaient des niveaux « Très haut » le mauvais cholestérol (2). La majorité des participants à l’étude souffraient déjà d’une maladie coronarienne grave et avaient déjà subi une crise cardiaque, un pontage aorto-coronarien ou la pose d’un stent pour permettre un flux sanguin adéquat vers le muscle cardiaque. Aucun d’entre eux ne prenait d’inhibiteurs. PCSK9 pendant la durée de l’étude.

Le traitement a réduit le taux de cholestérol chez les participants ayant reçu les doses de traitement les plus élevées, entre 39 % et 55 %(3).  » Nous avons été ravis de constater que les tests précédents que nous avions effectués sur VERVE-101 sur des modèles animaux se traduisaient étroitement par ces résultats chez l’homme. a déclaré le Dr Andrew M. Bellinger, directeur scientifique de Verve Thérapeutique.

À ce stade, la plupart des événements indésirables survenus au cours de l’étude étaient « bénin et sans rapport avec le traitement », précise l’entreprise. Événements cardiovasculaires graves, y compris arrêt cardiaque, infarctus du myocarde et arythmie », s’est produit chez deux patients présentant une maladie coronarienne sous-jacente avancée. Aucune modification du protocole n’a été recommandée.

(1) LDL

(2) mesure moyenne de 201 mg/dL

(3) Chaque participant a reçu une seule perfusion intraveineuse de VERVE-101la première cohorte (n=3) recevant une faible dose de 0,1 mg/kg et les autres cohortes recevant des doses croissantes, « après consultation d’un comité indépendant de surveillance de la sécurité « . La dose la plus élevée était de 0,6 mg/kg. Les taux de LDL ont été réduits de 39 % et 48 % chez les deux participants qui ont reçu 0,45 mg/kg de médicament et de 55 % chez le seul participant qui a reçu 0,6 mg/kg. Une réduction en LDL à six mois a été obtenu chez le seul participant ayant reçu la dose de 0,6 mg/kg, avec une surveillance continue.

Source : AP news (11/12/2023) – Photo : iStock



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